• 技术详细介绍
    本发明公开了一种2-羟丙基-β-环化糊精（HPCD）在制备治疗X-连锁肾上腺脑白质退化症（X-ALD）的药物中的应用，属于生物医药领域。本发明通过对野生型和X-ALD模型小鼠（ABCD1基因敲除小鼠）注射2-羟丙基-β-环化糊精，对注射HPCD小鼠的细胞进行细胞、肾上腺和小脑组织切片进行Filipin染色，测量其血浆总胆固醇、极长链脂肪酸、体重，以及进行行为学检测，结果发现，HPCD能使血浆、小脑、肾上腺的胆固醇水平降到正常范围之内，而且降低了VLCFA水平，减轻了X-ALD小鼠神经退行性病变造成的行为学异常。基于该结果表明HPCD能够治疗X-ALD，其可以用于制备治疗X-ALD的药物。