[00018108]2-羟丙基-β-环化糊精在制备治疗X-连锁肾上腺脑白质退化症的药物中的应用

交易价格： 面议

所属行业： 生物医药

类型： 专利

技术成熟度： 正在研发

专利所属地：

专利号：201510190996.1

交易方式： 完全转让

联系人：武汉大学

所在地：湖北武汉市

服务承诺: 产权明晰; 资料保密
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本发明公开了一种2-羟丙基-β-环化糊精（HPCD）在制备治疗X-连锁肾上腺脑白质退化症（X-ALD）的药物中的应用，属于生物医药领域。本发明通过对野生型和X-ALD模型小鼠（ABCD1基因敲除小鼠）注射2-羟丙基-β-环化糊精，对注射HPCD小鼠的细胞进行细胞、肾上腺和小脑组织切片进行Filipin染色，测量其血浆总胆固醇、极长链脂肪酸、体重，以及进行行为学检测，结果发现，HPCD能使血浆、小脑、肾上腺的胆固醇水平降到正常范围之内，而且降低了VLCFA水平，减轻了X-ALD小鼠神经退行性病变造成的行为学异常。基于该结果表明HPCD能够治疗X-ALD，其可以用于制备治疗X-ALD的药物。

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